不同之处在于Spinraza是使用反义寡核苷酸（ASO）调节RNA剪接，需要直接注射到脑脊液中。
调整之后，将专注于创新药，仿制药和消费者保健三大领域。而该公司最新一代的靶向HER2的乳腺癌疗法Kadcyla也获得突破性疗法认定，作为辅助疗法治疗接受过手术治疗的HER2+早期乳腺癌患者。
CSCC是世界上最为常见的皮肤癌之一。8. 礼来（Eli Lilly）礼来公司今年年初宣布将以约80亿美元的数额收购开发不限癌种抗癌疗法的Loxo Oncology公司，进一步拓宽了该公司的药物研发管线。这款治疗透析依赖性慢性肾病患者的肾性贫血的first-in-class新药目前还没有在其它任何国家上市。而在上周，FDA又批准Keytruda与Inlyta联用，一线治疗晚期肾细胞癌患者。今年，Vitrakvi也已经在中国申报临床试验，并且获得临床默示许可，有望早日为中国癌症患者造福。
9. 诺和诺德（ Novo Nordisk）提到诺和诺德，我们首先想到的可能是该公司开发的治疗糖尿病的多种疗法。它能够阻断超大vWF多聚体与血小板的相互作用，从而防止血小板聚集和微小血凝块的形成，避免血栓发生，同时治疗aTTP患者的血小板减少症、组织缺血和器官功能失常。Keytruda在中国大陆也获批与化疗联用，一线治疗转移性非鳞状NSCLC，有望为更多中国肺癌患者造福。
该公司开发的创新15价肺炎疫苗也获得了FDA授予的突破性疗法认定，能够覆盖更多血清型，起到更好的预防肺炎效果。而且BAY 2731954还能够治疗对Vitrakvi产生抗性的实体瘤患者。GlobalData组织的分析师表明，虽然全球25大医药公司的名次有所变动，但是这些公司的一个特点是它们都对创新研发进行大量的投资。这是一款PD-L1抗体和酪氨酸激酶抑制剂构成的免疫组合疗法。
与Aduro Biotech公司合作开发cGAS-STING信号通路抑制剂，构建治疗自身免疫疾病和炎症性疾病的创新免疫调节疗法。双特异性抗体技术已经成为多家医药公司开发的重要癌症免疫疗法方向。
今年，Vitrakvi也已经在中国申报临床试验，并且获得临床默示许可，有望早日为中国癌症患者造福。通过对凝血因子VIII重组蛋白进行聚乙二醇修饰（PEGlaytion），让它的半衰期延长到17.9个小时，从而让患者在减少注射次数的情况下仍然能够维持正常凝血功能。▲数据来源：GlobalData 制图：医药观澜药明康德微信团队的医药观澜微信号昨日盘点了榜单上16-25名医药企业的近期进展，今日，我们将继续为各位读者朋友整理1-15名医药企业的最新动态。Amplatzer Piccolo封堵器只有不到一粒豌豆大，它是世界上第一款通过微创手术，能够植入到最小的婴儿心脏中治疗PDA的医疗器械。
它能够阻断超大vWF多聚体与血小板的相互作用，从而防止血小板聚集和微小血凝块的形成，避免血栓发生，同时治疗aTTP患者的血小板减少症、组织缺血和器官功能失常。这款疗法是一种first-in-class同时靶向TGF-β和PD-L1信号通路的融合蛋白，在2线治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的2期临床试验中已经表现出卓越疗效。中国地区始终是阿斯利康公司发展的重心之一，中国地区2018年全年增长率达到25%，远远超过了阿斯利康在其它新兴市场的发展速度。在中国拜耳的非修饰型重组凝血因子VIII（商品名为科跃奇）也在去年获批之后，今年正式上市，有望为A型血友病患者造福。
与Avidity Biosciences公司合作，利用该公司的抗体偶联寡核苷酸（AOC）技术平台发现创新疗法。日前，BMS和新基的股东投票批准了这一收购，这一交易有望在今年第三季度完成。
而该公司开发的另一款治疗炎症性疾病的在研疗法upadacitinib获得FDA授予的优先审评资格，用于治疗中重度类风湿性关节炎。它也在通过达成研发协议，开发能够与免疫检查点抑制剂产生协同作用的免疫疗法。
Upadacitinib是一款口服JAK1特异性抑制剂。这款被称为K药的抗PD-1疗法自问世以来不断扩展适用范围，凸显了免疫检查点抑制剂在治疗癌症方面的卓越疗效。Mayzent通过与淋巴细胞和中枢神经系统胶质细胞表面的S1P5和S1P1受体结合，抑制淋巴细胞进入MS患者的中枢神经系统，并且有促进髓鞘再生的功能。这款新药在清除患者皮肤症状方面表现非常优异，超过半数患者皮肤症状得到完全清除（PASI 100）。在新药研发方面，辉瑞与德国默克联合开发的Bavencio/Inlyta组合疗法获得FDA授予的优先审评资格，有望今年获批一线治疗肾细胞癌。6. 雅培（Abbott Laboratories）雅培是一家主要开发医疗器械的生物医药公司。
而且诺和诺德还开发了口服剂型的索马鲁肽，并且在近日向美国FDA递交了监管申请。Mitraclip系统是一款通过微创手术修复二尖瓣的疗法。
而Vertex，新基和再生元公司研发投入比例达到46.5%、37.1%和32.6%。它将开启中国银屑病治疗的新时代。
这是第一款获得FDA批准治疗CLL/SLL初治患者的一线非化疗组合疗法，也是自2013年Imbruvica获批以来第10次FDA批准，将其适应症扩展到6个不同的疾病领域。根据赛诺菲今日发布的季报，这款新药在今年4月正式在美国推出。
该公司开发的AMG 420和AMG 330分别靶向BCMA抗原和CD33抗原。该公司开发的抗PD-L1重磅抗癌药Tecentriq今年获批结合化疗，一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）。调整之后，将专注于创新药，仿制药和消费者保健三大领域。除了收购Loxo Oncology以外，礼来公司还与多家生物医药公司达成合作协议，开发治疗多种疾病的创新疗法。
今年，辉瑞还有三款生物类似药可能获得批准。这是一款赫赛汀（Herceptin）的生物类似药，为靶向HER2的单克隆抗体。
这是一款靶向神经生长因子（NGF）的单克隆抗体。5. 艾伯维（AbbVie）艾伯维寄予厚望的抗IL-23抗体Skyrizi本周获得FDA批准，治疗中重度银屑病患者。
这款新药靶向骨硬化蛋白（sclerostin），是一款同时具有提高骨形成和降低骨吸收双重作用的构建骨质疗法。今年，阿斯利康还与第一三共（Daiichi-Sankyo）达成合作，共同开发创新靶向HER2的抗体偶联药物（ADC）trastuzumab deruxtecan（DS-8201）。
2. 罗氏（Roche）罗氏今年2月斥资43亿美元，拟收购明星基因疗法公司Spark Therapeutics，显示了该公司开发基因疗法的决心。其中包括：与AC Immune公司达成合作，开发抑制tau蛋白聚集的小分子抑制剂，治疗阿尔茨海默病和其它神经退行性疾病。该公司治疗糖尿病的新药索马鲁肽（semaglutide）是一款胰高血糖样肽-1（GLP-1）类似物，是一种诱导胰岛素分泌的激素。在2019年，该公司与艾伯维联合开发的Venclexta第五次获得突破性疗法认定，与obinutuzumab联用一线治疗CLL。
该公司达成的合作还包括获得Hydra Biosciences开发的临床前TRPA1拮抗剂，用于治疗慢性疼痛。这是第一款用于治疗乳腺癌的免疫组合疗法。
除了癌症领域，默沙东还布局NASH疗法的研发，通过与NGM Biopharmaceuticals的合作囊获一款即将进入2期临床试验的NASH在研疗法。罗氏与旗下的基因泰克公司在新药研发方面成绩卓越，根据近日罗氏2019第一季度季报，自2013年以来，罗氏的在研疗法总计获得了26项FDA授予的突破性疗法认定。
这款新药是赛诺菲旗下Ablynx公司开发的一种二价抗血管性血友病因子（vWF）的纳米抗体（Nanobody）。这项交易已于今年初完成。